ROCKVILLE, MD. – REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) bugün, Hunter sendromu olarak da bilinen Mukopolisakkaridoz Tip II (MPS II) için RGX-121’in önemli CAMPSIITE® denemesinden olumlu sonuçları duyurdu. Çalışma, hastalık için önemli olan beyin omurilik sıvısı (BOS) biyobelirteçlerinde bir azalma olduğunu göstererek birincil son noktasına istatistiksel anlamlılıkla ulaştı.
Faz I/II/III çalışması, 5 yaşına kadar olan hastaların, RGX-121 tedavisinden sonra, beyin hastalığı aktivitesinin bir biyolojik belirteci olan D2S6’nın BOS düzeylerinde ortalama %86’lık bir azalma gösterdiğini buldu. Bu sonuçlar, bu zayıflatıcı durumla yaşayanlar için hayati beyin fonksiyonlarının potansiyel olarak iyileştiğini göstermektedir. Ek olarak, RGX-121 ile tedavi edilen hastalar dört yıla kadar nörogelişimsel beceri kazanımları göstermeye devam etti ve standart intravenöz enzim replasman tedavisini (ERT) bırakabildiler.
REGENXBIO, bu bulguları, 2024’ün ikinci yarısında hızlandırılmış onay hedefiyle bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) yapmak için kullanmayı planlıyor. Şirket, sunulan kanıtlara dayanarak bu yola açık olduğunu gösteren FDA ile zaten temasa geçti. .
3 Ocak 2024 itibarıyla gen terapisi, tüm deneme aşamalarında 25 hastada iyi tolere edildi. Pivotal programı, REGENXBIO’nun tescilli NAVXpress™ üretim sürecini kullandı. Denemede nörogelişimsel veriler ve bakıcı tarafından bildirilen sonuçlar da toplandı.
Tek seferlik bir araştırma gen terapisi olan RGX-121, iduronat-2-sülfataz enzimine ait geni doğrudan merkezi sinir sistemine iletmek üzere tasarlanmıştır. Terapi, ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden Yetim İlaç Tanımlaması ve Hızlı Takip de dahil olmak üzere, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyeline işaret eden çeşitli isimler almıştır.
MPS II, glikozaminoglikanların (GAG’ler) birikmesine yol açan, özellikle merkezi sinir sistemini etkileyen, önemli hücre ve organ fonksiyon bozukluklarına neden olan nadir bir genetik hastalıktır. Hastalığın ölümcül nöronopatik CNS belirtisine yönelik güncel bir tedavi yoktur.
Bu makalenin telif hakkı REGENXBIO Inc.’e aittir. tarafından yapılan basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
